«Στο μικροσκόπιο» δύο φάρμακα και στην Ελλάδα: Απέτυχαν στις μελέτες

Εκατομμύρια ευρώ για την εισαγωγή φαρμάκου, του οποίου νεότερα δεδομένα δεν επιβεβαιώνουν την αποτελεσματικότητα του, καταβλήθηκαν το 2023. Αυτή και τουλάχιστον άλλη μια περίπτωση σκευάσματος, του οποίου η άδεια ανακλήθηκε από τον ΕΜΑ αναμένεται να βρεθούν στο επίκεντρο συνάντησης στο Υπ. Υγείας.

Προβληματισμό και στη χώρα μας προκάλεσε η ανακοίνωση της φαρμακευτικής εταιρείας Amylyx Pharmaceuticals, σύμφωνα με την οποία εξετάζει την απόσυρση από την αγορά φαρμάκου της για την Πλάγια Μυατροφική Σκλήρυνση, γνωστή ως ALS (amyotrophic lateral sclerosis), μετά την αποτυχία μεγάλης κλινικής μελέτης για την επιβεβαίωση της αποτελεσματικότητας.

Το φάρμακο, ένας συνδυασμός φαινυλοβουτυρικού νάτριου και taurursodiol, είχε πάρει έγκριση από τον αμερικανικό οργανισμό φαρμάκων και τροφίμων (FDA) περίπου δύο χρόνια πριν, παρά την ανεπάρκεια δεδομένων για την αποτελεσματικότητα του στην επιβράδυνση της νόσου ή στην παράταση της επιβίωσης. Τα μόνα διαθέσιμα δεδομένα προήλθαν από μια κλινική μελέτη φάσης 2, με 137 συμμετέχοντες και τη συνέχιση της, κατά την οποία παρακολουθούνταν κάποιοι ασθενείς, που γνώριζαν ότι λάμβαναν το φάρμακο.

Ωστόσο, τα επαρκή στοιχεία για την ασφάλεια του και η σοβαρή ανάγκη για θεραπείες των ασθενών με ALS, οι οποίοι συχνά αντιμετωπίζουν ένα προσδόκιμο ζωής δύο έως πέντε ετών, οδήγησαν τον FDA στην απόφαση να δώσει έγκριση τον Σεπτέμβριο του 2022.

Αντιθέτως, τον περασμένο Οκτώβριο, η επιτροπή CHMP του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) επιβεβαίωσε την απόφαση της να μην εγκρίνει την κυκλοφορία του φαρμάκου στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Είναι χαρακτηριστικό πως για την ALS, μια σπάνια νευρολογική νόσο, γνωστή και ως νόσος του κινητικού νευρώνα, μόνο ακόμη δύο θεραπείες έχουν εγκριθεί στις ΗΠΑ, η ριλουζόλη (1995), που παρατείνει την επιβίωση για μερικούς μήνες και η edaravone (2017), που επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου κατά 33%.

Σύμφωνα με τους New York Times, έκτοτε περίπου 4 χιλιάδες ασθενείς μόνο στις ΗΠΑ έχουν λάβει τη θεραπεία, η οποία είναι σε μορφή σκόνης και διαλύεται σε νερό για κατάποση ή χορήγηση μέσω σωλήνα σίτισης με τιμή καταλόγου στις ΗΠΑ, στις 158 χιλιάδες δολαρίων ετησίως.

Η νεότερη μελέτη, στην οποία συμμετείχαν 664 ασθενείς, έδειξε πως η θεραπεία δεν έχει καλύτερα αποτελέσματα από το εικονικό φάρμακο (placebo).

«Θα ακολουθήσουμε την επιστήμη και θα κάνουμε αυτό που είναι σωστό για την κοινότητα [των ασθενών], που μπορεί να περιλαμβάνει την εθελοντική απόσυρση του φαρμάκου από την αγορά», δήλωσε ο ένας εκ των δύο CEO της εταιρείας, Justin Klee.

Στην Ελλάδα, μέσω ΙΦΕΤ

Η έλλειψη θεραπευτικών επιλογών φαίνεται πως διαμόρφωσε και τις συνθήκες στη χώρα μας, ώστε θεράποντες γιατροί να αναζητήσουν τη λύση του φαρμάκου για τους ασθενείς με ALS και στη χώρα μας.

Συνήθως φάρμακα που βρίσκονται σε φάση κλινικής μελέτης εκτός Ελλάδας δίνονται δωρεάν από τις περισσότερες φαρμακευτικές εταιρείες όταν υπάρχει έκτακτη ανάγκη.

Δεδομένης της άδειας του FDA, έστω και υπό αυτές τις συνθήκες, αλλά και με την γνωμάτευση ιατρών, το εν λόγω φάρμακο εισάγεται μέσω του Ινστιτούτου Φαρμακευτικής Έρευνας και Τεχνολογίας (ΙΦΕΤ) και χορηγείται σε ασθενείς.

Πριν από περίπου δυο εβδομάδες, η Amylyx ανακοίνωσε πωλήσεις 380 εκατ. δολαρίων για το εν λόγω σκεύασμα για το 2023.

Πληροφορίες του Flash.gr, αναφέρουν πως μέσω του ΙΦΕΤ εισήχθησαν ποσότητες του φαρμάκου που άγγιξαν τα 14 εκατ. ευρώ. Μάλιστα, οι πληροφορίες αναφέρουν πως είναι άλλη σε αναμονή παραγγελία 1 εκατ. ευρώ.

Η περίπτωση του ataluren

Άλλη μια πηγή εξοικονόμησης φαίνεται πως προκύπτει εξ Ευρώπης και από την απόφαση του ΕΜΑ να μην ανανεώσει την άδεια κυκλοφορίας υπό όρους του φαρμάκου ataluren, για ασθενείς με μυϊκή δυστροφία Ντουσέν (DMD), που προκαλείται από ανερμηνεύσιμη μετάλλαξη, μια δεκαετία μετά το αρχικό «πράσινο φως».

Όπως αναφέρει, κατά την επαναξιολόγηση του φαρμάκου, η αποτελεσματικότητα του δεν επιβεβαιώθηκε.

Στην αξιολόγηση λήφθηκαν υπόψιν αποτελέσματα μελετών, δεδομένα από Μητρώα ασθενών, τοποθετήσεις εμπειρογνωμόνων νευρολόγων και εκπροσώπων ασθενών καθώς και οι απόψεις των οικογενειών, μεμονωμένων ιατρών και ασθενών.

Έτσι, ο ΕΜΑ έστειλε τη γνωμοδότηση της επιτροπής στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία θα εκδώσει και την τελική νομικά δεσμευτική απόφαση, εφαρμόσιμη σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ. Η απόφαση αναμένεται να σημάνει και την απόσυρση του φαρμάκου από την Ευρώπη.

Το ζήτημα είναι πως έως τότε, οι εισαγωγές του φαρμάκου στη χώρα μας, οι οποίες γίνονται μέσω ΙΦΕΤ, συνεχίζονται.

Συνάντηση στην Αριστοτέλους

Σύμφωνα με πληροφορίες του Flash.gr, σήμερα το απόγευμα στις 18.00 ο Υπ. Υγείας, Άδωνις Γεωργιάδης θα έχει συνάντηση με ΙΦΕΤ, ΕΟΦ και ΕΟΠΥΥ.

Στην ατζέντα της συζήτησης το ζήτημα των εισαγωγών του φαρμάκου για την ALS, αλλά και, μεταξύ άλλων, του ataluren, προκειμένου να αποφασιστούν οι επόμενες κινήσεις.

Άλλωστε, πιθανή αναστολή των εισαγωγών των συγκεκριμένων σκευασμάτων απαιτεί είτε αποφάσεις από τις ρυθμιστικές αρχές, δηλαδή νέα απόφαση άρσης της άδειας από τον FDA για την περίπτωση του φαρμάκου για την ALS και την έκδοση της οριστικής απόφασης της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για το ataluren, είτε απόφαση του Υπουργού Υγείας.

Πάντως, οι παραπάνω περιπτώσεις παρουσιάζοντας ως ευκαιρίες για πιθανές εξοικονομήσεις, με στόχο την αποτελεσματικότερη αξιοποίηση των διαθέσιμων πόρων για θεραπείες που είναι πολύτιμες για ασθενείς με σοβαρές και σπάνιες παθήσεις.

Η ηγεσία του Υπουργείου Υγείας έχει ξεκαθαρίσει πως το ΙΦΕΤ είναι ένα χρήσιμο μέσο για τη διασφάλιση της πρόσβασης των πολιτών σε θεραπείες που χρειάζονται και οι οποίες δεν κυκλοφορούν στη χώρα, αλλά για να διασφαλιστεί η ομαλή λειτουργία του θα πρέπει να θωρακιστεί, εξορθολογίζοντας τη δαπάνη.