Λευχαιμία: Νέα φάρμακα προσφέρουν χρόνο και ποιότητα ζωής στους ασθενείς

Λευχαιμία: Οι θεραπείες με γενετικά τροποποιημένα Τ-λεμφοκύτταρα όχι μόνο επιμηκύνουν τη συνολική επιβίωση αλλά και βελτιώνουν σημαντικά την ποιότητα ζωής, ιδιαίτερα των ασθενών μεγαλύτερης ηλικίας,

Τα νεότερα δεδομένα σχετικά με τη μοριακή γενετική καθώς και τις νεότερες θεραπευτικές εξελίξεις στις αιματολογικές κακοήθειες - συμπεριλαμβανομένων των εξελίξεων στην ανοσοθεραπεία με CAR-T λεμφοκύτταρα - παρουσιάστηκαν στο 33ο Πανελλήνιο Αιματολογικό Συνέδριο, που πραγματοποιήθηκε στη Θεσσαλονίκη.

Τα τελευταία χρόνια έχει γίνει σημαντική πρόοδος στην κατανόηση της βιολογίας των οξειών λευχαιμιών και των μυελοδυσπλαστικών νεοπλασμάτων, με την ταυτοποίηση γενετικών διαταραχών, που έχουν ιδιαίτερη σημασία για την προγνωστική ταξινόμηση και τη θεραπευτική αντιμετώπιση των νοσημάτων αυτών.

Οι επιστήμονες που μετείχαν στο Συνέδριο επισήμαναν ότι στην εποχή της ιατρικής ακριβείας, η ευρεία εφαρμογή των εξελιγμένων εργαστηριακών μεθόδων, πέραν της συμβολής στην πληρέστερη κατανόηση της παθογένειας της νόσου και την ανάπτυξη θεραπειών στόχευσης, οδηγεί στην πρόβλεψη της επικείμενης υποτροπής της λευχαιμίας και την έγκαιρη θεραπευτική παρέμβαση που βελτιώνει την έκβαση των ασθενών.

Η αλλογενής μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων παραμένει η θεραπεία ίασης για το μεγαλύτερο ποσοστό των ασθενών με οξεία λευχαιμία. Οι ενδείξεις της μεταμόσχευσης διευρύνονται και οι ασθενείς που είναι υποψήφιοι και δύνανται να υποβληθούν σε μεταμόσχευση αυξάνονται. Στην Ελλάδα γίνονται σε ετήσια βάση πάνω από 200 αλλογενείς μεταμοσχεύσεις, σύμφωνα όμως με τις ανάγκες και τα δεδομένα από τις υπόλοιπες ευρωπαϊκές χώρες με ανεπτυγμένα συστήματα υγείας, απαιτείται αύξηση της μεταμοσχευτικής δραστηριότητας τουλάχιστον κατά 50%.

Οι θεραπείες με γενετικά τροποποιημένα Τ-λεμφοκύτταρα (CAR-T λεμφοκύτταρα) αποτελούν εγκεκριμένες θεραπείες από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκου (ΕΜΑ) για τη θεραπεία αρκετών πλέον αιματολογικών νεοπλασιών που είναι ανθεκτικές στη συμβατική θεραπεία.

Τα νοσήματα για τα οποία έχει ένδειξη η ανωτέρω θεραπεία, είναι η οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία σε παιδιά και ενήλικες, τα λεμφώματα από μεγάλα Β-κύτταρα, το λέμφωμα από κύτταρο του μανδύα, τα οζώδη λεμφώματα και το πολλαπλούν μυέλωμα.

Η χορήγηση των θεραπειών αυτών γίνεται υπό στενή παρακολούθηση και συγκεκριμένες συνθήκες, που πληρούνται μόνο από τις αδειοδοτημένες μονάδες μεταμόσχευσης αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων. Παράλληλα, πρέπει να υπάρχει κάλυψη από τη Μονάδα Εντατικής Θεραπείας, για την αντιμετώπιση των άμεσων επιπλοκών από τη θεραπεία που μπορεί να εμφανιστούν στους ασθενείς αυτούς, όπως το σύνδρομο απελευθέρωσης κυτταροκινών και οι νευρολογικές επιπλοκές.

Στην Ελλάδα έχει ήδη πραγματοποιηθεί θεραπεία με CAR-T λεμφοκύτταρα σε περισσότερους από 50 ασθενείς. Με την επέκταση των ενδείξεων, οι ασθενείς που έχουν ανάγκη αυτών των θεραπειών θα είναι πολλαπλάσιοι στο άμεσο μέλλον.

Σύμφωνα με την Ελληνική Αιματολογική Εταιρεία, για να μπορέσουν όλοι οι ασθενείς να λάβουν την καλύτερη δυνατή θεραπεία για το νόσημά τους, είναι απαραίτητη η υποστήριξη του έργου των αιματολόγων από την Πολιτεία. Η Ελληνική Αιματολογική Εταιρεία κρίνει ότι σήμερα οι πιο επιτακτικές παρεμβάσεις που πρέπει να γίνουν είναι:

* Η θεσμοθέτηση της αποζημίωσης του εργαστηριακού ελέγχου βιοδεικτών αύξηση των κλινών μεταμόσχευσης αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων και κυτταρικών θεραπειών.

* Η ενίσχυση των υποδομών και της στελέχωσης των αιματολογικών τμημάτων και των μονάδων μεταμόσχευσης της χώρας.

* Η βελτίωση των συνθηκών νοσηλείας των αιματολογικών ασθενών.

Η Ελληνική Αιματολογική Εταιρεία σημειώνει ότι ο αριθμός των ασθενών που έχει ανάγκη πρόσβασης στις καινοτόμες θεραπείες αυξάνεται με γεωμετρική πρόοδο κι επειδή η ανάγκη αυτή γίνεται όλο και πιο ασφυκτική, απαιτούνται άμεσες δράσεις.